قد صرحت إدارة الأغذية والدواء الأمريكية (FDA) لبدء المرحلة 1 / 2A التجارب السريرية من منتجاتها، AST-OPC1، في المرضى الذين يعانون كاملة إصابة الحبل الشوكي عنق الرحم شركة استرياس. محاكمة افق تتبع الانتهاء بنجاح من المرحلة 1 دراسة سريرية للمنتج، وتم تصميمها لتقييم سلامة والنشاط المتصاعد جرعة من AST-OPC1 في المرضى الذين يعانون من إصابات في النخاع الشوكي عنق الرحم كاملة، إشارة المستهدفة الأول لAST-OPC1 و أول تسجيل المنتجات التجارب السريرية في المستقبل.
"نود أن نعترف العلماء والمحققين السريرية، وادارة الاغذية والعقاقير للعمل معنا لتطوير AST-OPC1"، وذكر بيدرو Lichtinger، الرئيس والرئيس التنفيذي لفي Asterias. "نحن متحمسون وخصوصا حول العمل مع شريكنا الجديد، CIRM، في تنفيذ هذه التجربة السريرية. يوفر التخليص FDA في Asterias مع وصول وشيك للاعلن في وقت سابق 14300000 $ منحة CIRM، والذي يوفر التمويل غير مخفف لدعم كل التجارب السريرية و غيرها من أنشطة تطوير المنتج لAST-OPC1 ".
AST-OPC1 هو مجموعة من الخلايا المشتقة من الخلايا الجذعية الجنينية البشرية (hESCs) الذي يحتوي على خلايا دبقية قليلة التغصن السلف (يجد OPCs). يجد OPCs و oligodendrocytes أداء وظائف داعمة للخلايا العصبية في الجهاز العصبي المركزي. الأساس لهذه المرحلة مسح حديثا 1 / 2A التجارب السريرية يأتي من النتائج من المرحلة 1 من التجارب السريرية AST-OPC1، التي اجتمعت النهاية الأساسية المتمثلة في سلامة وجدوى عندما تدار على خمسة مرضى عصبيا، كاملة، الصدرية إصابة الحبل الشوكي. كانت تدار خمس هؤلاء المرضى جرعة منخفضة من مليوني خلايا AST-OPC1 واتبعت حتى الآن لمدة 2 إلى 3 سنوات. لم يلاحظ أي أحداث سلبية خطيرة المرتبطة بتسليم الخلايا، والخلايا نفسها، أو مجرى القصير المناعة النظام المتبع. لم يكن هناك أي دليل على توسيع الجماهير وتوسيع الخراجات والالتهابات، وتسرب السائل النخاعي، وزيادة الالتهاب، وتدهور الأنسجة العصبية أو الاستجابات المناعية التي تستهدف AST-OPC1 في هؤلاء المرضى. في أربعة من خمسة موضوعات، فحوصات الرنين المغناطيسي التسلسلية يؤديها طوال فترة المتابعة 2 إلى 3 سنوات تشير إلى أن انخفاض التجويف الحبل الشوكي قد حدثت وأن AST-OPC1 قد كان لها بعض الآثار الإيجابية في الحد من تدهور أنسجة الحبل الشوكي.
فإن التجارب السريرية المرحلة الجديدة 1 / 2A يكون المفتوح التسمية، دراسة أحادية الذراع اختبار ثلاث جرعات متصاعدة من AST-OPC1 في 13 المرضى الذين يعانون تحت الحاد، C5-C7، عصبيا، كاملة إصابة الحبل الشوكي عنق الرحم. هؤلاء الأفراد قد فقدوا أساسا عن الإحساس والحركة تحت موقع الإصابة مع شلل شديد في الأطراف العلوية والسفلية. وسوف تدار AST-OPC1 14-30 أيام بعد الإصابة. وسيعقب المرضى من الامتحانات العصبية لتقييم سلامة ونشاط المنتج. هو اختيار مواقع التجارب السريرية على قدم وساق، وتتوقع الشركة أن يبدأ التحاق المريض خلال الربع الأول من عام 2015.
التجارب السريرية جديدة تختلف عن الدراسة السريرية الأصلية في تلك الجرعات حتى وسيتم اختبار 10 مرات أعلى. بالإضافة إلى ذلك، سوف تركز المحاكمة على المرضى الذين يعانون من إصابات في النخاع الشوكي عنق الرحم عصبيا-كاملة. بسبب تشريح النخاع الشوكي وجود تدابير نتائج أكثر حساسية لتقييم حركة الذراعين واليدين، ويعتقد حاليا أن الكشف عن فعالية هو أكثر من ذلك بكثير من المرجح أن تحدث في المرضى الذين يعانون من إصابات عنق الرحم. فمن هذا المريض السكان في Asterias تتوقع أن يكون الهدف لتسجيل التجارب السريرية الأولى من AST-OPC1. ويتوقع نتائج المرحلة 1 / 2A التجارب السريرية لتوفير الدعم لدراسة التوسع المرحلة 2B التي ستجرى لإثبات بدقة أكثر سلامة وفعالية المنتج.
"نود أن نعترف العلماء والمحققين السريرية، وادارة الاغذية والعقاقير للعمل معنا لتطوير AST-OPC1"، وذكر بيدرو Lichtinger، الرئيس والرئيس التنفيذي لفي Asterias. "نحن متحمسون وخصوصا حول العمل مع شريكنا الجديد، CIRM، في تنفيذ هذه التجربة السريرية. يوفر التخليص FDA في Asterias مع وصول وشيك للاعلن في وقت سابق 14300000 $ منحة CIRM، والذي يوفر التمويل غير مخفف لدعم كل التجارب السريرية و غيرها من أنشطة تطوير المنتج لAST-OPC1 ".
AST-OPC1 هو مجموعة من الخلايا المشتقة من الخلايا الجذعية الجنينية البشرية (hESCs) الذي يحتوي على خلايا دبقية قليلة التغصن السلف (يجد OPCs). يجد OPCs و oligodendrocytes أداء وظائف داعمة للخلايا العصبية في الجهاز العصبي المركزي. الأساس لهذه المرحلة مسح حديثا 1 / 2A التجارب السريرية يأتي من النتائج من المرحلة 1 من التجارب السريرية AST-OPC1، التي اجتمعت النهاية الأساسية المتمثلة في سلامة وجدوى عندما تدار على خمسة مرضى عصبيا، كاملة، الصدرية إصابة الحبل الشوكي. كانت تدار خمس هؤلاء المرضى جرعة منخفضة من مليوني خلايا AST-OPC1 واتبعت حتى الآن لمدة 2 إلى 3 سنوات. لم يلاحظ أي أحداث سلبية خطيرة المرتبطة بتسليم الخلايا، والخلايا نفسها، أو مجرى القصير المناعة النظام المتبع. لم يكن هناك أي دليل على توسيع الجماهير وتوسيع الخراجات والالتهابات، وتسرب السائل النخاعي، وزيادة الالتهاب، وتدهور الأنسجة العصبية أو الاستجابات المناعية التي تستهدف AST-OPC1 في هؤلاء المرضى. في أربعة من خمسة موضوعات، فحوصات الرنين المغناطيسي التسلسلية يؤديها طوال فترة المتابعة 2 إلى 3 سنوات تشير إلى أن انخفاض التجويف الحبل الشوكي قد حدثت وأن AST-OPC1 قد كان لها بعض الآثار الإيجابية في الحد من تدهور أنسجة الحبل الشوكي.
فإن التجارب السريرية المرحلة الجديدة 1 / 2A يكون المفتوح التسمية، دراسة أحادية الذراع اختبار ثلاث جرعات متصاعدة من AST-OPC1 في 13 المرضى الذين يعانون تحت الحاد، C5-C7، عصبيا، كاملة إصابة الحبل الشوكي عنق الرحم. هؤلاء الأفراد قد فقدوا أساسا عن الإحساس والحركة تحت موقع الإصابة مع شلل شديد في الأطراف العلوية والسفلية. وسوف تدار AST-OPC1 14-30 أيام بعد الإصابة. وسيعقب المرضى من الامتحانات العصبية لتقييم سلامة ونشاط المنتج. هو اختيار مواقع التجارب السريرية على قدم وساق، وتتوقع الشركة أن يبدأ التحاق المريض خلال الربع الأول من عام 2015.
التجارب السريرية جديدة تختلف عن الدراسة السريرية الأصلية في تلك الجرعات حتى وسيتم اختبار 10 مرات أعلى. بالإضافة إلى ذلك، سوف تركز المحاكمة على المرضى الذين يعانون من إصابات في النخاع الشوكي عنق الرحم عصبيا-كاملة. بسبب تشريح النخاع الشوكي وجود تدابير نتائج أكثر حساسية لتقييم حركة الذراعين واليدين، ويعتقد حاليا أن الكشف عن فعالية هو أكثر من ذلك بكثير من المرجح أن تحدث في المرضى الذين يعانون من إصابات عنق الرحم. فمن هذا المريض السكان في Asterias تتوقع أن يكون الهدف لتسجيل التجارب السريرية الأولى من AST-OPC1. ويتوقع نتائج المرحلة 1 / 2A التجارب السريرية لتوفير الدعم لدراسة التوسع المرحلة 2B التي ستجرى لإثبات بدقة أكثر سلامة وفعالية المنتج.
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق